AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, ha dato il via libera alla rimborsabilità della prima terapia farmacologica per il trattamento della retinopatia del prematuro (ROP), malattia retinica che colpisce il 26,9% dei nati prematuri e che è responsabile del 6-18% dei casi di cecità infantile.

Si tratta del farmaco ranibizumab che, avendo dimostrato superiorità clinica, in termini di efficacia e sicurezza, rispetto alla terapia laser, attuale standard di cura, da inizio mese è prescrivibile e rimborsato per questa nuova indicazione.
La ROP è una malattia vascolare della retina che si manifesta nei nati prematuri prima della trentaduesima settimana di gestazione e/o con peso alla nascita inferiore a 1,5kg.

È dovuta allo sviluppo anomalo dei vasi sanguigni della retina, che normalmente avviene nella settimana 34-36 di gestazione. La progressione della malattia dipende, infatti, dai livelli elevati di VEGF (vascular endothelial growth factor), il fattore di crescita che governa la vasculogenesi retinica, che dopo il parto prematuro, raggiungendo livelli elevati può portare ad anomalie strutturali come distacco della retina, ipovisione e cecità.
Ranibizumab, in quanto terapia anti-VEGF intravitreale, agendo in maniera farmacologicamente selettiva riduce l’elevato livello di crescita dell’endotelio vascolare, migliorando in maniera significativa la prognosi dei pazienti trattati.

Fino ad oggi la ROP richiedeva un importante bisogno terapeutico non soddisfatto: la terapia laser funziona distruggendo il tessuto oculare che contribuisce all’aumento del VEGF; benché sia efficace è spesso associata a irreversibili danni della retina come forte miopia, strabismo, cataratta, ambliopia e glaucoma.

“Questa approvazione è di particolare importanza – evidenzia il Dott. Domenico Lepore della Clinica Oculistica Università Cattolica del Sacro Cuore, Fondazione Policlinico A. Gemelli IRCCS – poichè l’utilizzo della terapia anti-VEGF nella retinopatia del prematuro si era affermato da tempo nella nostra prassi medica. Inoltre, come riportato nell’ultima pubblicazione sulla rivista Lancet – continua Lepore – il bambino trattato con ranibizumab non solo presenta minore miopia e una retina maggiormente sviluppata, ma soprattutto i test di percezione viso-motoria hanno dimostrato minori fenomeni cicatriziali, maggiore capacità visiva e migliori performance rispetto a quelli trattati con il laser, con conseguente miglioramento, in questi piccoli pazienti, della loro qualità di vita presente e futura”.